Создать направленные мутации в эмбрионах обезьян впервые удалось ученым Нанкинского университета (КНР). Исследователи считают, что в ближайшей перспективе можно будет создавать приматов с человеческими заболеваниями и тестировать на них новые методики лечения. Более того, в отдаленном будущем может быть одобрена генная модификация человеческих эмбрионов, что избавит людей от врожденных болезней и нездоровой наследственности.
На днях ученые представили научной общественности первых обезьян-близнецов с целевой мутацией. Ранее подобные направленные мутации удавалось осуществить лишь на мышах, теперь это удалось и на приматах — с помощью перспективной технологии CRISPR/Cas9, разработанной в Массачусетском технологическом институте. Она использует настраиваемые фрагменты РНК для управления резки ДНК и встраивания в геном нужного модифицированного фрагмента.
Трансгенные мыши уже давно используются в качестве моделей для изучения человеческих заболеваний. Это удобный модельный организм: мыши размножаются быстро, и с помощью довольно простого метода гомологичной рекомбинации можно получить желаемые редкие мутации. Однако низкие темпы гомологичной рекомбинации делают такую технологию неподходящей для обезьян, которые размножаются медленно.
В ходе экспериментов на обезьянах ученые смогли модифицировать три целевых гена с вероятностью успеха 10—25 %. Затем была проведена замена трех целевых генов в более чем 180 эмбрионах. После этого обезьянам были имплантированы 83 генно-модифицированных эмбриона, и одна из 10 забеременевших обезьян уже родила близнецов с мутациями двух генов, которые регулируют обмен веществ и участвуют в работе иммунитета.
В настоящее время ученые работают над повышением эффективности генной модификации обезьян, поскольку нынешний трудоемкий процесс дает минимальный процент успеха. Также исследователи изучают старые попытки привить обезьянам человеческие заболевания, такие как аутизм или иммунодефицит, и попытаются повторить эти эксперименты с помощью более перспективной технологии. В случае успеха появятся новые возможности по изучению и лечению множества человеческих заболеваний.
