Идея разработки собственной отечественной ДНК-вакцины возникла у сотрудников РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии еще пять лет назад.
О самом главном— Нейробластома образуется из нервных клеток и в половине случаев локализуется в мозговом веществе надпочечников, также может расположиться в грудной полости, на шее и в полости малого таза — то есть в местах распределения нервных стволов и ганглиев, — вводит в курс дела научный сотрудник лаборатории генетических биотехнологий РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии Мария Стёганцева. — Как правило, это врожденное заболевание, которое проявляется уже в первые годы жизни. У нас оно составляет 9 процентов от всей злокачественной патологии детского возраста. У взрослых опухоль развивается крайне редко, когда в соматических клетках накапливается слишком большое количество мутаций.
Стандартное лечение пациентов с нейробластомой подразумевает самые разные варианты противораковой терапии. Однако в 40 процентах случаев они оказываются малоэффективными и болезнь все равно возвращается. Новая разработка наших ученых направлена в первую очередь на пациентов высокой группы риска, в отношении которых перепробован весь спектр возможных подходов в лечении. Задача специалистов — заставить работать иммунную систему больных против опухоли.
Идея разработки собственной отечественной ДНК-вакцины возникла у сотрудников РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии еще пять лет назад. Чуть позже, поучившись у немецких коллег, специалисты под руководством заведующего лабораторией генетических биотехнологий Александра Мелешко занялись составлением моделей молекул для вакцины и приступили к доклиническим испытаниям на животных.
Вообще, впервые ученые обнаружили, что введение ДНК в организм способно вызывать иммунный ответ, почти четверть века назад — в 1994 году. Чтобы добиться большей эффективности, вакцины стали модернизировать. В итоге 90 процентов тестируемых во всем мире ДНК-вакцин показали свою эффективность на животных – у некоторых после укола опухоль уходит навсегда. В Канаде и США подобные препараты официально зарегистрированы и активно используются в ветеринарной практике. С людьми же все оказалось сложнее. На данный момент доказана безопасность ДНК-вакцин для организма – то есть отсутствуют побочные эффекты и изменения в показателях крови, ферментах, биохимии. А вот об эффективности метода и влиянии вакцины на регрессию опухоли, исчезновении метастазов и увеличении продолжительности жизни говорить пока слишком рано.
Структура панацеи
Вакцина против нейробластомы — это укол, который делается пациенту внутримышечно. А если заглянуть вглубь нее — это молекула ДНК, в которую помещается набор опухолевых маркеров. Эти антигены превращаются в своеобразные сигнальные маячки для иммунной системы: они подсказывают организму, что клетки, несущие на своей поверхности данный маркер, нужно уничтожить.
— Наша вакцина уникальна, прежде всего, своей конструкцией. Кроме используемых во всем мире антигенов для производства ДНК-вакцин, в случаях с нейробластомой мы исследуем три совершенно новых маркера, по отношению к которым никогда не проводились доклинические испытания, — продолжает удивлять новинкой Мария Стёганцева. – В результате стремимся подобрать сочетание маркеров, которое будет работать лучше всего. Преимущество ДНК-вакцин над белковыми и клеточными в том, что они проще для запуска в производство и намного экономичнее.
В ближайшие месяцы специалисты займутся клиническими испытаниями вакцины на пациентах.
Кстати, об экономии… В РНПЦ уже пробовали использовать зарубежный вариант иммунотерапии для маленьких пациентов с нейробластомой. Правда, препарат оказался неимоверно дорогим. Один курс лечения обходится почти в 250 тысяч рублей. А для малышей высокой группы риска это, между прочим, последний шанс. Были случаи в мировой практике, когда лекарство провоцировало серьезные неврологические последствия в виде болевого синдрома: развивалась сильнейшая боль по всему организму. Предварительная стоимость одного курса лечения отечественной вакциной — немногим больше 4 тысяч рублей. Здесь, как видим, даже не приходится рассуждать о соотношении цены и качества.
Говорим о сроках
Доклинические испытания отечественной вакцины подходят к концу. А результат обнадеживающий: иммунитет привитых мышей начинал работать против нейробластомы в 50 процентах случаев. Специалисты наблюдали замедление роста опухоли и увеличение продолжительности жизни животных.
В ближайшие месяцы начнутся клинические испытания вакцины на больных. На примете уже есть два маленьких пациента с нейробластомой, которым не помог ни один вариант лечения. Дети вышли в ремиссию после очередного рецидива опухоли, находятся в относительно стабильном состоянии – а значит, самое время для прививки.
— Мы не ставим заоблачных целей. Главное – предотвратить последующие рецидивы, — говорит о глобальных задачах Мария. — В перспективе подобные вакцины могут изготавливаться не только для лечения нейробластомы, но и для других видов онкологии. Все зависит от молекул, которые будем исследовать.
veronulas@sb.by