Генная терапия у взрослых? Это реально

К сожалению, современные технологии генной терапии слишком сложны и часто дают непредсказуемый результат, но есть технологии, которые позволяют надеяться на то, что в ближайшие десятилетия генная терапия придет в повседневную клиническую практику.

Исследователи из Массачусетского технологического института с помощью технологии редактирования генома на основе бактериальных белков смогли вылечить подопытных мышей от редкого расстройства печени, вызванного одной генетической мутацией. Полученные результаты — это первое доказательство того, что данная техника редактирования ДНК, известная как CRISPR, может помочь при лечении взрослых особей.

Технология CRISPR — это простой способ удалить мутировавший фрагмент ДНК и заменить его правильным вариантом. Данная технология имеет огромный потенциал для лечения многих генетических заболеваний, таких как гемофилия или болезнь Хантингтона. В будущем направленные вмешательства в ДНК могут помочь в лечении множества неврожденных нарушений здоровья, например, диабета или хронических вирусных инфекций.

Новая технология, уточняет «CNews.ru», основана на процессах, с помощью которых бактерии защищают себя от вирусной инфекции. Исследователи скопировали эту клеточную оборонную систему и на ее основе создали комплекс для редактирования генома.